Comment offrir à tous un accès aux thérapeutiques innovantes ? - 09/01/16

Il n’y a pas de bonne définition de l’innovation thérapeutique. Dans le domaine du cancer du poumon, il semble bien que ce soit la quantité de vie gagnée qui définisse le mieux l’innovation thérapeutique pour le grand public comme pour les professionnels de santé. Les médicaments doivent subir un développement long et multi-étape pour arriver jusqu’à leur autorisation de mise sur le marché (AMM). Ce développement est très coûteux pour les industriels, et l’innovation thérapeutique pèse lourd économiquement pour la société, du fait du remboursement des traitements. Le concept de thérapeutique ciblée couplée à son biomarqueur prédictif a permis de rationaliser et de raccourcir les délais d’obtention des AMM, mais le nivolumab, anticorps anti-PD1, a obtenu très rapidement son AMM dans le traitement des carcinomes épidermoïdes, sans la nécessité d’un biomarqueur prédictif. Les agences de régulation ont également mis en place des procédures d’évaluation accélérée des molécules, comme les AMM conditionnelles. L’explosion des techniques de biologie moléculaire a aussi permis de découvrir un grand nombre d’addictions oncogéniques rares, mais parfois partagées par différents cancers, menant à de nouvelles sortes d’essais thérapeutiques de type basket, afin d’en évaluer l’efficacité. Finalement, la France propose des dispositifs réglementaires uniques à travers ses autorisations temporaires d’utilisation (ATU) et recommandations temporaires d’utilisation (RTU) pour offrir à tous – ou presque – un accès aux innovations thérapeutiques.

There is no good definition of therapeutic innovation. In the field of lung cancer, it seems that it is the amount of life gained that best defines therapeutic innovation for the public and for healthcare professionals. The drugs must undergo a long and multi steps development to reach their marketing authorization. Such development is very costly for industrial and therapeutic innovation weighs heavily on societal expenses, due to reimbursement of treatment. The concept of targeted therapy coupled with its predictive biomarker has streamlined and shorten delays in obtaining marketing authorization, but nivolumab – an anti-PD1 antibody, got rapidly its authorization in the treatment of squamous cell carcinoma, without any predictive biomarker. Regulatory agencies have also introduced accelerated assessment procedures, such as conditional marketing authorization. The explosion of molecular biology techniques has also uncovered a large number of rare oncogenic addictions, but sometimes shared by different cancers, leading to new types of therapeutic trials, such as “basket” trials, to evaluate their efficacy. Finally, France offers a unique regulatory system through their autorisations temporaires d’utilisation (ATU) and recommandations temporaires d’utilisation (RTU) to provide for all – or nearly all – access to therapeutic innovations.