Les nouveaux dispositifs d’accès précoce aux innovations thérapeutiques : New early access program for drug innovation - 10/10/23

La procédure d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’un médicament en Europe peut être centralisée au niveau européen ou déclinée dans chaque État membre. En revanche, l’accès au marché d’un médicament ayant une AMM est un processus décliné dans chaque État membre et en France, soumis aux commissions de la Haute Autorité de santé (HAS) que sont la commission de la transparence (CT) et la commission d’évaluation économique et de santé publique (CEESP), dont découlera le remboursement du médicament par l’Assurance maladie. Pour accélérer la mise à disposition de médicaments dans certaines pathologies graves, la réforme dite de l’accès précoce en 2021 a modifié l’accès à des médicaments innovants par l’accès compassionnel, l’accès précoce et le cadre de prescription compassionnel. Ces médicaments en accès dérogatoires sont remboursés pendant la période transitoire. La HAS évalue les médicaments dont les fabricants demandent un accès précoce selon la méthodologie d’évaluation des médicaments pour une soumission d’AMM. Cependant, dans les pathologies rares, comme dans certains cancers présentant des altérations mutationnelles rares, l’évaluation de l’efficacité d’un médicament par un essai clinique randomisé contrôlé est difficilement réalisable ce qui conduit au développement d’essais alternatifs (essais agnostiques, mono-bras, ou évaluation de la qualité de vie) dont la méthodologie a été recommandée par la HAS.

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The Marketing Authorisation (MA) procedure for a medicinal product in Europe may be centralised at European level or applied in each member state. On the other hand, access to the market for a medicinal product that has been granted marketing authorisation is a different process in each member state and in France, subject to the HAS commissions – the Transparency Commission and the Commission for Economic Evaluation and Public Health – from which the medicinal product will be reimbursed by the health insurance scheme. To speed up the availability of medicines for certain serious diseases, the so-called early access reform in 2021 has modified access to innovative medicines through compassionate access, early access and the compassionate prescription framework. During the transitional period, these drugs are reimbursed. The HAS evaluates drugs whose manufacturers request early access according to the methodology used to evaluate drugs for marketing authorisation submissions. However, in rare diseases, such as certain cancers with rare mutational alterations, it is difficult to assess the efficacy of a drug by means of a randomised controlled clinical trial, which has led to the development of alternative trials (basket, single-arm or quality of life assessment trials), whom methodology has been recommanded by the Health Technology Assessment body.

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