Étude de sécurité, multicentrique, en ouvert, du tasimelteon pour le traitement du syndrome libre-cours chez les personnes totalement aveugles - 19/03/15

Le tasimelteon est approuvé aux États-Unis pour le traitement du syndrome libre-cours. Une étude multicentrique, en ouvert, a été menée en France pour évaluer la sécurité à long terme et la tolérance au tasimelteon 20mg chez les personnes souffrant de libre-cours.

Des personnes aveugles, sans perception lumineuse et avec des plaintes de troubles du sommeil, ont reçu 20mg de tasimelteon avant coucher, durant 52semaines, et jusqu’à 3ans supplémentaires dans la phase d’extension optionnelle. Les évaluations de sécurité comprenaient la collecte des évènements indésirables, des expressions d’intentions ou de comportements suicidaires, des signes vitaux, des évaluations de laboratoire, des électrocardiogrammes (ECGs), et des examens cliniques. Les évaluations d’efficacité utilisaient des échelles d’impression de changement clinique global (CGI-C), d’impression de changement global du patient (PGI-C) pour le sommeil nocturne, et des PGI-C pour le sommeil diurne.

Au 31 octobre 2013, 35 (70,0 %) des 50 patients inclus avaient complété l’étude principale de 52 semaines, et 24 des 28 patients (85,7 %) qui étaient entrés dans la phase d’extension, y participaient toujours. La durée moyenne d’exposition (n=48) était de 481,9jours (durée variant de 25 à 1023jours). Il n’y a eu aucun mort ou effet indésirable sérieux. Les effets indésirables les plus fréquents apparaissant avec le traitement étaient les maux de tête (22,9 %) et la bronchite (10,4 %). Il n’y a eu aucun changement durable dans les paramètres moyens de laboratoire dans le temps, ni de changement cliniquement notable des signes vitaux ou des valeurs d’ECG, ni aucune expression d’intention ou comportement suicidaire apparaissant avec le traitement. La plupart des patients ont montré une amélioration de leurs symptômes tels que mesurés par CGI-C (88,6 %), PGI-C pour le sommeil nocturne (84,1 %), et PGI-C pour le sommeil diurne (61,4 %).

En cohérence avec les études précédentes, les résultats indiquent que le tasimelteon était généralement sûr et bien toléré chez les personnes souffrant de libre-cours, et que la plupart des patients ont montré des améliorations dans leur fonctionnement global.