Étude observationnelle chez des patients atteints de mucoviscidose et traités par ivacaftor en France : première analyse intermédiaire de l’utilisation des ressources en santé dans l’étude BRIO - 29/12/18

L’efficacité de l’ivacaftor, un modulateur de la protéine CFTR, chez les patients atteints de mucoviscidose (MV) a été démontrée dans des essais randomisés contrôlés de phase 3. L’étude BRIO est une étude observationnelle évaluant l’efficacité de l’ivacaftor chez des patients atteints de MV et porteurs de mutations répondant à l’ivacaftor, en France. Cette analyse décrit l’impact de l’ivacaftor sur l’utilisation des ressources en santé (URS) chez des patients de plus de 6 ans.

L’étude BRIO est une étude observationnelle et multicentrique en cours dans 33 centres. Les patients atteints de MV, déjà traités ou nouvellement traités par ivacaftor sont éligibles. Les données des patients sont recueillies de manière prospective au cours des deux ans suivant l’inclusion et de manière rétrospective au cours des 12 mois précédant le début de l’ivacaftor et jusqu’à leur inclusion dans l’étude. L’analyse décrit l’URS : les hospitalisations, toutes causes confondues, et l’utilisation d’antibiotiques (voie orale/IV/inhalée) pour exacerbation respiratoire (ER) dans les 12 mois pré- et post-début de l’ivacaftor. L’analyse statistique a utilisé un modèle binomial négatif ajusté selon la durée dans l’étude sur les 12 mois (référence : date de début de l’ivacaftor).

Sur 107 patients inclus, 100 ont reçu au moins 12 mois de traitement par ivacaftor. À l’inclusion, l’âge moyen (écart-type) était de 21,1 (14,3) ans et 56 % des patients étaient de sexe masculin. Le taux d’hospitalisation, toutes causes confondues, par patients-années (PA) a significativement diminué dans les 12 mois post- par rapport aux 12 mois pré-début de l’ivacaftor (rapport des taux : 0,40 ; intervalle de confiance [IC] à 95 % : 0,26–0,61). Le nombre de jours d’hospitalisation par PA a diminué de 5,3jours avant l’ivacaftor à 2,5jours après le début de l’ivacaftor (rapport des taux : 0,46 ; IC 95 % : 0,22–0,95). Le nombre de traitements antibiotiques par PA pour les ER a baissé dans les 12 mois post- par rapport aux 12 mois pré-ivacaftor (rapport des taux : 0,47 ; IC 95 % : 0,32–0,68). Le nombre de jours de traitements d’antibiotiques en PA a baissé de 20,9jours à 11,4jours pré-/post-ivacaftor (rapport des taux : 0,54 ; IC 95 % : 0,40–0,72).

Le traitement des patients atteints de MV par l’ivacaftor en vie réelle en France a entraîné une réduction de l’URS : diminution des hospitalisations toutes causes confondues et des traitements antibiotiques pour ER. Promoteur : Vertex Pharmaceuticals Incorporated.