Études de longue durée évaluant les traitements pharmacologiques dans la BPCO. Enseignements et limites - 03/03/10

Plusieurs études de longue durée évaluant des traitements pharmacologiques de la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) ont été récemment publiées. Seules ces études de longue durée permettent une analyse correcte de l’effet des traitements sur des critères d’efficacité importants comme la survie et le déclin fonctionnel. Il apparaît opportun d’effectuer une synthèse de ces études.

La perte d’effectif importante qui n’est pas un événement aléatoire pose un problème méthodologique important pour l’interprétation de ces études. Sur la base d’analyse post hoc, les études TORCH et UPLIFT suggèrent un effet des bronchodilatateurs à longue durée d’action sur la survie. Aucun traitement n’a à ce jour démontré d’effet convaincant sur le déclin du VEMS. Les traitements évalués permettent une diminution des exacerbations et une amélioration de la qualité de vie bien que l’effet des corticoïdes inhalés soit sujet à des biais méthodologiques. Les traitements évalués sont bien tolérés.

Le design d’études futures devrait éviter la suppression de traitements à l’entrée dans une étude pour limiter les pertes d’effectif.

Les études de longue durée ont permis de faire des progrès importants dans la connaissance de l’effet des traitements évalués mais également des écueils pouvant être rencontrés, particulièrement sur le plan méthodologique.

Several long-term studies designed to assess pharmacological treatments for Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD) have been published recently. Only such long-term studies allow an accurate analysis of the effect of treatments on criteria of effectiveness such as survival or decline in pulmonary function. A review of these studies is opportune.

The high drop out rate, which is not a random event, leads to serious methodological problems that are of importance in the interpretation of these studies. Post hoc analysis of both the TORCH and UPLIFT trials suggest a positive effect of long-acting bronchodilators on survival. Up to now, no treatment has convincingly demonstrated an effect on the rate of decline of FEV¹. The treatments evaluated lead to a decrease in exacerbation rates and an improvement in quality of life although the effects of inhaled corticosteroids are subject to methodological concerns. The treatments are all well tolerated.

The design of future studies should avoid the withdrawal of treatments at enrolment into a study in order to limit the number of drop outs.

Long-term studies have made important progress in the knowledge, not only of the effects of the treatments assessed but also of the methodological issues which need to be addressed.